Omdat lepra en multipel myeloom aandoeningen zijn waarvoor andere behandelingsmogelijkheden beperkt zijn.
Alle behandelingen hebben bijwerkingen, sommige meer invaliderend dan andere. De truc met de farmacologie is om het voordeel van de behandeling in evenwicht te brengen met de gevaren van de bijwerkingen.
Neem kankerchemotherapie. De medicijnen die we gebruiken voor kankerchemotherapie zijn verschrikkelijke gifstoffen. We gebruiken letterlijk derivaten van chemische wapens om kanker te behandelen. Waarom vergiftigen we bewust kankerpatiënten met wat neerkomt op een massavernietigingswapen? Omdat als we dat niet doen, de kanker hen zal doden.
In de farmacologie is er een concept van een therapeutisch venster . Dat wil zeggen, er is een bepaalde hoeveelheid stof die de dood of andere ernstige invaliditeit zal veroorzaken. Er is een andere (hopelijk lagere) hoeveelheid van de stof die de ziekte effectief zal behandelen. Bij de behandeling hopen we die middenweg te bereiken: genoeg om de ziekte te behandelen, maar niet genoeg om de patiënt te doden.
Verschillende geneesmiddelen hebben een ander therapeutisch venster. Het venster voor over-the-counter medicijnen zoals asprin is vrij groot: de hoeveelheid die nodig is voor ernstige bijwerkingen is vele malen hoger dan wat mensen nemen om hoofdpijn te behandelen. Daarom kunnen we ongetrainde mensen een zelfdosis laten nemen. (Bekijk acetaminofen/paracetamol als een vrij verkrijgbaar voorbeeld waarbij het venster niet zo groot is als het waarschijnlijk zou moeten zijn)
In tegenstelling, het drievoudige venster voor veel chemotherapiemedicijnen is vrij smal. Om er zeker van te zijn dat we dat venster raken, worden ze meestal gedoseerd door erkende professionals in een zeer gecontroleerde omgeving.
Terug naar thalidomide. De bijwerkingen van thalidomide zijn vrij ernstig. Maar tot op zekere hoogte zijn ze controleerbaar. Als je zorgvuldig vermijdt om zwangere vrouwen of vrouwen die zwanger kunnen worden aan thalidomide bloot te stellen, kun je de teratogene gevolgen vermijden. Voor de andere gevolgen ben je weer terug bij het therapeutische venster: je wilt een medicijnniveau bereiken dat effectief is bij de behandeling van de ziekte, maar dat de bijwerkingen minimaliseert.
Daarom is thalidomide goedgekeurd. Het is een kosten-batenanalyse. De goedkeurende instanties hebben gekeken naar de gevaren van het onbehandeld laten van lepra en multiple myeloma (of behandeld met andere methoden) versus de gevaren van blootstelling aan thalidomide. Over het algemeen vonden ze dat de risico’s van thalidomide voldoende konden worden beperkt dat het “minder kwaad” was dan het onbehandeld laten van de ziekten.
Dat gezegd hebbende, als iemand met een wondermiddel kwam dat net zo effectief was als thalidomide bij de behandeling van deze ziekten maar minder (of meer goedaardige) bijwerkingen had, zouden de artsen thalidomide laten vallen als een hete aardappel, en de FDA zou zelfs de goedkeuring ervan kunnen intrekken. (Gelijkaardige argumenten gelden voor andere potentieel gevaarlijke geneesmiddelen zoals de stikstofmosterd chemotherapeutica).