Hoe kan ik het duurste medicijn ter wereld dat te koop is omzeilen en genezen worden?

Ik heb een ALS-achtige ziekte die SMA type III heet. Het is een progressieve neurodegeneratieve ziekte en er was geen genezing tot voor kort. Ik wacht al veertig jaar op een genezing. Dankzij de technologische vooruitgang in de geneeskunde heeft een farmaceutisch bedrijf in de VS een kuur ontwikkeld op basis van de antisense-oligonucleotidetechnologie. De naam is Spinraza, het heeft bewezen effectief te zijn in de behandeling en de FDA heeft het goedgekeurd, het is nu te koop, maar het is het duurste medicijn ter wereld, ongeveer 75000$ per flacon en ik heb gelezen dat ik minstens 8 intrathecale injecties nodig heb. Aangezien het tegen een exorbitante prijs is moet ik op zoek naar alternatieve medicijnen.

Laat me een korte info geven over mijn ziekte:

Het beïnvloedt motorneuronen in het ruggenmerg. In tegenstelling tot ALS wordt het bovenste motorische gebied in de hersenen niet aangetast. En in tegenstelling tot ALS is de oorzaak van de ziekte wel bekend. Ik begon de symptomen te voelen toen ik drie jaar oud was. Ik had een zwakke spiertonus, zwakte en atrofie ontwikkeld, dus ik kan niet effectief gebruik maken van vrijwillige spieren, ik moest veel moeite doen om eenvoudige bewegingen te doen in de vroege stadia van de ziekte.

Wat mij reduceerde tot verlamming komt voort uit het verwijderen van codons uit het SMN1 gen dat zich in het 5e chromosoom op 5q13 locus bevindt. Gelukkig bestaat er een ander identiek back-up gen in hetzelfde chromosoom genaamd SMN2, maar het heeft helaas een enkele nucleotide overgang van C naar T in exon 7 regio van SMN2, dus het geeft aanleiding tot het verlies van een SF2/ASF-afhankelijke exonische splicing enhancer of tot het creëren van een hnRNP A/B-afhankelijke exonische splicing geluiddemper. Als gevolg van die mutatie kan SMN eiwit niet de “end parts” genaamd exon 7 bevatten, zodat het kortstondig niet volledig functioneel eiwit produceert dat essentieel is voor motorneuronen.

Klinische studies geconcentreerd op splice modifiers om exon 7 op te nemen tijdens pre-mRNA en mRNA proces. Proeven toonden aan dat het haalbaar is. Een andere behandelingsaanpak is gentherapie.

Wat stelt u voor in mijn situatie?

EDIT: Ik heb de vraag herschikt op verzoek van de moderator.